낫적혈구계 질환 치료의 혁신: 크리스퍼 기반 치료법의 여명

영국은 최초의 크리스퍼 기반 치료제인 캐스게비를 승인하여 겸상적혈구병(낫 적혈구증)과 베타 탈라시아증을

앓고 있는 환자들에게 새로운 희망을 제공하는 획기적인 발전을 이루었습니다.

버텍스 제약과 크리스퍼 테라퓨틱스가 개발한 이 혁명적인 유전자 편집 방법은 미국에서도 승인을 눈앞에 두고 있습니다.

Casgevy: 크리스퍼 마일스톤

크리스퍼 유전자 편집 기술에서 파생된 혁신적인 치료법인 카제비(Casgevy)는 의학에서 중요한 이정표를 세웠습니다.

그것은 적혈구의 헤모글로빈에 영향을 미치는 결함이 있는 유전자에 의해 발생하는 병인

낫 세포 질환과 베타 탈라시아를 치료하기 위해 고안되었습니다.

이 승인은 곧 미국 식품의약국(FDA)이 그 뒤를 따를 것으로 예상되는 가운데,

영국에서 약 2,000명의 적격 환자에게 문을 열어줍니다.

치료의 이면에 있는 과학

주로 미국의 흑인 사회와 히스패닉 사회에 영향을 미치는 낫형 적혈구 질환은 심각한 통증과

장기 손상 및 뇌졸중과 같은 다른 합병증을 유발하는 기형 적혈구로 이어집니다.

베타 탈라시아는 더 드물지만 헤모글로빈 수치가 부족합니다.

카제비(Casgevy)는 DNA를 변형시키기 위해 크리스퍼 기술을 사용하여 대체 형태의

헤모글로빈을 생산하는 유전자를 활성화합니다.

이 치료는 반복되는 통증 에피소드를 경험하고 호환 가능한 골수 이식과 같은

다른 치료 옵션이 없는 12세 이상의 환자에게 이용 가능합니다.

치료과정과 그 과제

카제비(Casgevy)의 회복 경로에 어려움이 없는 것은 아닙니다.

환자들은 유전자 변형 세포를 위해 골수를 준비하기 위해 극심한 항암 치료를 받고,

골수 재생을 위해 오랜 시간 병원에 입원합니다.

이 복잡한 과정에는 전문 병원 시설과 전문 지식이 필요합니다.

비용 고려 사항

영국 카제비(Casgevy)의 가격은 아직 결정되지 않았지만, 미국의 가격은 환자당 수백만 달러에 이를 것으로 예상됩니다. 이 높은 가격표는 치료의 복잡성과 새로움을 반영합니다.

그러나 낫형 적혈구 질환 자체가 의료 시스템에 상당한 재정적 부담을 준다는 것에 주목해야 합니다.

희망의 등불

이 치료를 받은 첫 번째 환자인 빅토리아 그레이의 이야기는 카제비(Casgevy)의

잠재적인 삶을 변화시키는 영향에 대한 증거입니다.

어린 나이에 낫 세포 질환을 진단받은 그레이는 통증 위기로 인해 잦은 입원을 견뎌냈습니다.

2019년 유전자 편집 치료를 받은 후, 그녀의 증상은 완전히 사라졌고, 그녀에게 새로운 삶을 제공했습니다.

앞을 내다보기

버텍스제약(Vertex Pharmaceuticals)이 어린 아이들을 대상으로 이 치료법을 지속적으로 실험하고 있는 만큼

조기에 개입하면 돌이킬 수 없는 장기 손상을 막을 수 있을 것이라는 기대가 나오고 있습니다.

이번 카제비(Casgevy)의 승인은 낫세포질환과 베타탈라스혈증 치료에 획기적인 진전을 이룬 것일 뿐만 아니라

유전자 편집 치료법의 새로운 시대를 예고해 오랫동안 인류를 괴롭혀온 유전병 치료에 더욱 다가섰습니다.